보도자료
보도자료
2024/09/29
삼성바이오에피스, 유럽 학회서 희귀질환 치료제 ‘에피스클리’ 연구 결과 발표
- 유럽 소아신장학회(ESPN) 연례 학술대회서 논문 초록 발표
- 임상의학 데이터 및 과학적 종합 근거 통한 적응증 외삽 가능 확인
삼성바이오에피스(대표이사 고한승 사장)는 지난 24일부터 27일까지 스페인 발렌시아에서 열린 유럽 소아신장학회(ESPN: European Society for Paediatric Nephrology) 연례 학술대회를 통해 에피스클리®(EPYSQLI®, 프로젝트명 SB12, 성분명 에쿨리주맙)의 연구 논문 초록(abstract)을 발표했다.
에피스클리는 미국 알렉시온社가 개발한 솔리리스(Soliris)의 바이오시밀러로, 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH), 비정형 용혈성 요독 증후군(aHUS)의 적응증을 보유한 희귀질환 치료제다.1)
삼성바이오에피스는 유럽에서 지난해 5월 PNH 적응증으로 에피스클리의 품목 허가를 승인받고 7월에 출시했으며, 지난 3월 유럽에서 aHUS 적응증을 추가로 획득한 바 있다.
PNH와 aHUS는 연간 치료 비용이 수억 원대에 달하는 질환으로서, 삼성바이오에피스는 에피스클리를 합리적인 가격으로 출시해 초고가 의약품에 대한 환자 접근성을 향상시켰다.2)
삼성바이오에피스는 이번 학술대회를 통해 에피스클리와 오리지널 의약품 간 구조적(structural)∙물리화학적(physicochemical)∙생물학적 (biological) 특성과 비임상학적(non-clinical)∙임상적(clinical) 동등성을 바탕으로 한 종합 근거(totality of the evidence)를 발표했다.
이번 연구 결과에 따르면, 삼성바이오에피스는 에피스클리 임상 시험(3상)을 진행한 PNH 뿐만 아니라 오리지널 의약품이 보유한 aHUS 적응증도 외삽(extrapolation)이 가능함을 확인했다.3)
삼성바이오에피스 메디컬(Medical) 팀장 김혜진 상무는 “에피스클리가 오리지널 의약품과 동등한 효능 및 안전성을 보유했음을 입증했으며, 더 많은 환자들에게 초고가 희귀질환 치료제의 합리적 대안을 제공할 수 있도록 지속 노력할 것”이라고 전했다.
한편, 삼성바이오에피스는 현재 에피스클리를 유럽에서 직접 판매하고 있으며 프랑스 최대 구매조합(UniHA) 및 네덜란드 주정부 입찰 수주, 독일, 이탈리아 에쿨리주맙 성분 바이오시밀러 시장 점유율 1위 등의 성과를 내고 있다.4)
국내에서도 올해 4월 기존 오리지널 의약품의 약가 대비 절반 수준으로 에피스클리를 출시함으로써, 환자 부담을 경감하고 국가 건강보험 재정 절감에도 기여할 수 있도록 노력하고 있다.5)
< 이 상 >
[ 각주 설명 ]
1) ᆞ솔리리스(Soliris)는 알렉시온(Alexion)의 상표로, 알렉시온은 미국의 희귀질환 치료제 전문 바이오의약품 개발사로서 2021년 영국 아스트라제네카(Astrazeneca)에서 인수했음.
ᆞ발작성 야간 혈색소뇨증(PNH: Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria)이란, 혈관 내 적혈구가 파괴되면서 혈전이 생기고, 혈색 소변을 보이는 증상이 나타날 수 있는 희귀질환임. 급성 신부전 및 감염·출혈 등의 합병증을 유발함.
ᆞ비정형 용혈성 요독 증후군(aHUS: atypical Hemolytic Uremic Syndrome)이란, 혈관 내에 혈전이 만들어지면서 혈액의 흐름을 방해하고 적혈구가 파괴되어 용혈성 빈혈이 발생하는 병으로 뇌졸중, 심장마비, 신부전 등의 합병증을 유발함.
2) ᆞ국내 기준, 에피스클리 출시 이전 솔리리스의 약가는 동일 용량에 5,132,364원 이었으며(2024년 1월), 이를 성인 기준 용량/용법에 적용하면 연간 처방 액수가 약 4억 원에 달했음.
3) ᆞ삼성바이오에피스는 2021년 10월 글로벌 PNH 환자 50명을 대상으로 한 임상 3상을 완료했으며, 이후 유관 학술대회 발표를 통해 에피스클리와 오리지널 의약품 사이의 임상의학적 동등성을 입증함.
ᆞ일반적으로 바이오시밀러의 경우 한 가지의 적응증으로 임상을 수행하며 분석, 비임상, 임상 등의 연구 결과를 합친 종합 근거(totality of the evidence)를 통해 오리지널 의약품이 보유한 나머지 적응증에 대해서도 인정을 받게 되며 이를 적응증 외삽(extrapolation)이라고 함.
4) 2023년 네덜란드, 프랑스 입찰 수주 및 2024년 8월 말 field force 처방 환자수 기준
5) 올해 4월 1일 자 건강보험심사평가원 약제급여목록 및 급여상한금액표에 따르면, 에피스클리 약가 상한액은 기존 솔리리스 약가 대비 50% 수준인 2,514,858원으로 출시함.
구분 | 기준 약가 * 1바이알: 300mg/ml |
솔리리스(기존_’24년 1월) | 513만2,364원 |
솔리리스(개정_’24년 4월) | 360만원 |
에피스클리 | 251만4,858원 |
[ESPN 2024 초록 제목 및 상세 내용]
초록 제목 | 상세 내용 |
Totality of the evidence supports extrapolation of atypical hemolytic uremic syndrome (aHUS) indication for EPYSQLI™ (biosimilar to reference eculizumab) | Session: Guided Poster Session Abstract Number: P2.077 |
[현장 사진]
사진 설명: 지난 27일, 스페인 발렌시아에서 열린 유럽 소아신장학회(ESPN)에서 데이비드 카바나 교수(영국 뉴캐슬대학 의과대학)가 학회 참가자들을 대상으로 삼성바이오에피스 희귀질환 치료제 ‘에피스클리’의 오리지널 의약품 aHUS 적응증 외삽 관련 종합 근거를 설명하고 있다.
