삼성바이오에피스(대표이사 고한승 사장)가 1일, 희귀질환 치료제 에피스클리(EPYSQLITM, 솔리리스 바이오시밀러, 성분명 에쿨리주맙)를 국내에 출시한다.

에피스클리는 미국 알렉시온이 개발하여 아스트라제네카가 판매 중인 발작성 야간 혈색 소뇨증(PNH)¹⁾, 비정형 용혈성 요독 증후군(aHUS)²⁾ 등의 난치성 희귀질환 치료제 솔리리스(Soliris)³⁾의 바이오시밀러다.

솔리리스는 성인 기준 연간 치료 비용이 약 4억원⁴⁾에 달하는 대표적인 초고가 바이오의약품으로서, 바이오시밀러 개발을 통한 환자 접근성 확대가 절실한 제품이다. 

삼성바이오에피스는 이러한 의료 현장의 미충족 수요 해소를 위해 기존 오리지널 의약품 기준 바이알(병)당 5,132,364원이던 약가(약제급여상한액)를 절반 수준인 2,514,858원으로 대폭 인하했다. 

이는 4월부터 새롭게 적용되는 솔리리스 약가 3,600,000원⁵⁾에 비해서도 약 30% 저렴한 금액이다. 삼성바이오에피스는 지난 1월 국내에서 에피스클리의 품목 허가를 획득했으며, 희귀질환 환자들에게 조속히 의약품을 공급하기 위한 보건복지부, 건강보험심사평가원 등의 빠른 약가 심사 및 승인을 거쳐 4월에 제품을 출시할 수 있게 됐다. 

삼성바이오에피스는 에피스클리의 국내 유통 및 판매를 직접 담당할 예정이며, 에피스클리를 처방받는 환자를 대상으로 한 지원 프로그램도 마련할 계획이다.

에피스클리 출시에 앞서 삼성바이오에피스 고한승 사장은 “고품질 바이오의약품을 저렴한 가격으로 더 많은 환자들에게 처방하는 바이오시밀러의 사업 가치를 극대화했다”고 강조했으며, “향후 환자들의 치료 비용을 대폭 경감함으로써 국가 건강보험 재정 절감에도 기여할 수 있을 것으로 기대한다”고 전했다.

삼성바이오에피스는 2019년 8월부터 2021년 10월까지 PNH 환자 대상 글로벌 임상 3상을 진행했으며⁶⁾, 이후에도 PNH 치료의 약가 비용 부담을 고려해 도움이 필요한 국내 환자들의 치료를 위해 적극 나서왔다.

이와 관련해 임상에 참여한 환자들에게 최대 2년간 제품을 무상으로 제공하고, 임상시험용 의약품의 치료목적 사용 승인⁷⁾을 얻어 별도의 심사를 거친 환자의 치료를 지원하기도 했다. 

한편, 삼성바이오에피스는 앞서 지난 해 에피스클리를 유럽 시장에 출시했으며 독일, 프랑스, 이탈리아 등 주요 국가에서 현지 법인을 중심으로 직접 제품을 판매하고 있다.

< 이 상 >

[각주 설명]

1) 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH: Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria)이란, 혈관 내 적혈구가 파괴되면서 혈전이 생기고, 야간에 용혈 현상이 생겨 혈색 소변을 보이는 증상을 동반하는 희귀질환으로서, 급성 신부전 및 감염·출혈 등의 합병증을 유발하여 심하면 사망에까지 이르게 하는 질환임.

2) 비정형 용혈성 요독 증후군(aHUS: atypical Hemolytic Uremic Syndrome)이란, 혈관 내에 혈전이 만들어지면서 혈액의 흐름을 방해하고 적혈구가 파괴되어 용혈성 빈혈이 발생하는 병으로 뇌졸중, 심장마비, 신부전 등의 합병증을 유발함.

3) 솔리리스(Soliris)는 알렉시온(Alexion)의 상표임.

4) 에피스클리 출시 이전 솔리리스의 약가는 동일 용량에 5,132,364원이었으며, 이를 성인 기준 용법/용량에 적용 시 연간 처방 액수를 약 4억원 수준으로 산정할 수 있음.

5) 건강보험심사평가원이 고시한 4월1일자 약제급여목록 및 급여상한금액표에 따르면, 솔리리스는 약가 상한액을 기존 대비 70% 수준인 3,600,000원으로 개정했음. 

6) SB12 임상 3상 수행 기간의 출처는 글로벌 임상정보 사이트 클리니컬트라이얼스(clinicaltrials.gov)임.

7) 국내에서는 다른 치료 수단이 없고 생명을 위협하는 질환 등을 가진 환자에게 치료기회를 부여하기 위한 '임상시험용의약품의 치료목적 사용승인'을 관련 법령(약사법 제34조_임상시험등의 계획 승인 등)에 따라 허용하고 있음.