보도자료
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2024/01/22
삼성바이오에피스, 솔리리스 바이오시밀러 '에피스클리(Epysqli™)' 국내 품목 허가 승인
- 난치성 희귀질환 치료제 '솔리리스' 바이오시밀러 국내 최초 허가
- 유럽 이어 국내에서도 초(超)고가 의약품 환자 접근성 개선 길 열어
- “고품질 의약품 환자 접근성 개선, 바이오시밀러 개발의 본질적 가치”
삼성바이오에피스(대표이사 고한승 사장)는 19일, 식품의약품안전처로부터 혈액학 분야 난치성 희귀질환 치료제 '솔리리스(Soliris)1)'의 바이오시밀러 에피스클리(프로젝트명 SB12, 성분명 에쿨리주맙)의 품목 허가를 승인받았다.
솔리리스는 미국 알렉시온社가 개발한 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH)2), 비정형 용혈성 요독 증후군(aHUS)3)등 희귀질환 치료제로, 글로벌 매출액 규모가 약 5조원(37억 6,200만불)4)에 달한다.
솔리리스의 대표 적응증인 발작성 야간 혈색소뇨증의 경우, 혈관 내 적혈구가 파괴되어 혈색 소변의 증상을 보이고 급성 신부전 등의 합병증을 유발하여 심하면 생명에도 위험을 주는 희귀질환이다.
솔리리스는 성인 기준 의료비 부담이 연간 수 억원5)에 달하는 대표적인 초(超)고가 바이오의약품으로서, 국내 기업으로는 삼성바이오에피스가 유일하게 글로벌 임상 시험을 마치고 품목 허가를 획득했다.
삼성바이오에피스는 2022년 6월 품목허가 신청 후 19개월여 만에 최종 승인을 받았으며, 이를 통해 국내에서 자가면역∙종양∙안과∙혈액학 분야 총 7종의 바이오시밀러 제품을 보유하게 됐다.
삼성바이오에피스는 유럽에서 지난 해 5월 에피스클리의 품목 허가를 획득한 바 있으며, 별도의 파트너사 없이 직접 판매 체제를 통해 독일, 프랑스 등 유럽 시장에 순차적으로 제품을 출시했다.
삼성바이오에피스 RA(Regulatory Affairs)팀장 정병인 상무는 “에피스클리는 고품질 의약품의 환자 접근성 개선이라는 바이오시밀러 개발의 본질적 가치에 매우 부합하는 제품이며, 국내 희귀질환 환자들이 합리적인 가격으로 치료받을 수 있는 기회를 확대할 수 있어 금번 품목 허가의 의미가 크다”고 전했다.
한편, 삼성바이오에피스는 2019년 8월부터 2021년 10월까지 PNH 환자를 대상으로 글로벌 임상 3상을 진행했으며, 유관 학술대회를 통해 SB12와 오리지널 의약품과의 임상 의학적 동등성을 입증했다.6)
또한 PNH 치료의 약가 비용 부담을 고려하여 임상에 참여한 환자들에게 최대 2년간 제품을 무상으로 제공하는 연장 공급을 진행했으며, 임상시험용 의약품의 치료목적 사용 승인7)을 얻어 별도의 심사를 거친 환자의 치료를 적극 지원해 왔다.
< 이 상 >
[각주 설명]
1) Soliris는 알렉시온社의 상표임. 알렉시온社는 미국의 희귀질환 치료제 전문 바이오의약품 개발사로서, 2021년 아스트라제네카(Astrazeneca)社에 인수됐음.
2) 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH: Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria)은 혈관 내 적혈구가 파괴되면서 혈전이 생기고, 야간에 용혈 현상이 생겨 혈색 소변을 보이는 증상을 동반하는 희귀질환임. 급성 신부전 및 감염·출혈 등의 합병증을 유발하여 심하면 사망에까지 이르게 함.
PNH는 혈액내의 적혈구, 백혈구 및 각종 면역세포를 만드는 조혈모세포 (Haematopoietic stem cell) 세포막의 'GPI anchor' 라는 단백질을 합성하는데 필요한 PIG-A(phosphatidyl inositol glycan -A) 유전자의 체세포 변이(somatic mutation)로 인해 발생함
3) 비정형 용혈성 요독증후군(aHUS: atypical Hemolytic Uremic Syndrome)은 혈관 내에 혈전이 만들어지면서 혈액의 흐름을 방해하고 적혈구가 파괴되어 용혈성 빈혈이 발생하는 병으로 뇌졸중, 심장마비, 신부전 등의 합병증을 유발함
4) 솔리리스 연간 매출액은 2022년 기준이며, 출처는 아스트라제네카社 실적발표임. 환율은 2022년 말일자 원달러 매매기준율(1,260.50원) 적용
5) 2024년 1월 기준 솔리리스 국내 약제급여상한액은 바이알(0.3g/30ml)당 5,132,364원이며, 성인 기준 연간 처방 액수는 약 4억원 수준임.
6) SB12 임상 3상 수행 기간의 출처는 글로벌 임상정보 사이트 클리니컬트라이얼스(clinicaltrials.gov)임.
삼성바이오에피스는 2022년 6월 유럽혈액학회(EHA) 연례 학술대회를 통해 SB12의 임상 3상 결과를 공개했음.
* 참고: 관련 보도자료
(2022.06.13) 삼성바이오에피스, 유럽 혈액학회(EHA)서 SB12 임상 결과 발표
7) 국내에서는 다른 치료 수단이 없고 생명을 위협하는 질환 등을 가진 환자에게 치료기회를 부여하기 위한 동정적 사용 제도, 즉 ‘임상시험용의약품의 치료목적 사용승인’을 관련 법령(약사법 제34조_임상시험등의 계획 승인 등)에 따라 허용하고 있음.
* 참고: 식품의약품안전처_임상시험용의약품의 치료목적 사용을 위한 가이드라인
https://www.mfds.go.kr/brd/m_1060/view.do?seq=14576&srchFr=&srchTo=&srchWord=&srchTp=&itm_seq_1=0&itm_seq_2=0&multi_itm_seq=0&company_cd=&company_nm=&page=59
https://www.mfds.go.kr/brd/m_1060/view.do?seq=14576&srchFr=&srchTo=&srchWord=&srchTp=&itm_seq_1=0&itm_seq_2=0&multi_itm_seq=0&company_cd=&company_nm=&page=59
